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体内基因编辑药物YOLT-201一期临床研究完成首例患者入组

2024年7月11日,尧唐生物宣布其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201的一期临床试验已成功完成首例患者入组。YOLT-201临床试验是在2024年3月1日受到中国国家药品管理局药品审评中心(CDE)的批准。此批准是国内首个采用脂质纳米颗粒(LNP)介导的体内基因编辑药物获得临床试验批准。 这次一期临床试验的目标是评价YOLT-201在甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(ATTR-CM)患者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学指标。尧唐生物创始人吴宇轩博士表示:“完成首例患者给药和安全性评估是YOLT…

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