2024年10月8日，国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，由渤健生物(Biogen Inc, Nasdaq: BIIB)研发的托夫生注射液（Tofersen，商品名：凯盛迪™, QALSODY®）获批上市，成为中国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）成人患者的疾病修正治疗药物。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。 托夫生注射液是一种反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）药物，可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸…
